Hacker News | 📄 原文链接 | 2026-10-11 收录

朊病毒病候选药开始入组:靶向朊蛋白的小干扰 RNA

来源:broadinstitute.org — 2026-10-10

📋 概述

Broad Institute 与马萨诸塞大学陈医学院合作开发的朊病毒病候选药进入一期临床试验并开始入组,这是该潜在疗法首次在人体中测试。名为 PRiSM 的试验将招募 15 名已出现症状的朊病毒病患者,评估安全性、耐受性与给药方案。候选药是一种二价小干扰 RNA:两条相同的 siRNA 相连,设计上比单链版本在脑内分布更广,通过剪切编码朊蛋白的 RNA 来减少致病蛋白的生成;动物研究显示降低朊蛋白水平可推迟发病并减缓病程。两位主导者表示,无论结果如何都会公开分享数据,供其他想开发朊病毒病药物的人参考。

🔑 核心要点

💡 金句

To finally advance this drug to a human trial is the long-overdue achievement of a longstanding dream, but it's also the very beginning of learning about this drug's safety and activity in humans.
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